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Risdiplam: miglioramenti in soggetti con atrofia muscolare

L’azienda farmaceutica Roche ha presentato i dati a un anno ottenuti nella Parte 2 registrativa dello studio SUNFISH, sperimentazione internazionale controllata con placebo, volto a valutare il farmaco Risdiplam in persone di età compresa tra 2 e 25 anni con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 2 o 3. Lo studio ha evidenziato che la variazione nella scala Motor Function Measure (MFM-32) rispetto al basale (endpoint primario) è risultata significativamente superiore nelle persone trattate con il farmaco rispetto a quanto osservato con il placebo (differenza media di 1,55 punti; p = 0,0156). Anche nella scala Revised Upper Limb Module (RULM), uno dei principali endpoint secondari, è stato registrato un miglioramento (differenza di 1,59 punti; p = 0,0028). La sicurezza di Risdiplam nello studio SUNFISH è risultata in linea con il suo noto profilo di sicurezza. I dati sono stati presentati nella 2° edizione dell’International Scientific and Clinical Congress on Spinal Muscular Atrophy, tenutasi dal 5 al 7 febbraio a Evry, in Francia. Come previsto, dalle analisi esplorative di sottogruppo è emerso che le risposte più rilevanti nella scala MFM-32 rispetto al placebo sono state osservate nella fascia più giovane d’età (2-5 anni) (78,1% verso 52,9% hanno registrato un aumento ≥ 3 punti). Importante notare che nella fascia d’età 18-25 anni è stata evidenziata stabilizzazione della malattia (57,1% verso 37,5%, con stabilizzazione definita come un aumento ≥ 0 punti), che rappresenta l’obiettivo del trattamento nei pazienti con malattia di più lunga durata. “Risdiplam è il primo potenziale trattamento per cui sono disponibili dati registrativi controllati con placebo in un’ampia popolazione di pazienti, compresi bambini, adolescenti e adulti”, ha dichiarato lo sperimentatore principale dello studio SUNFISH Prof. Eugenio Mercuri, M.D., Ph.D. Unità di Neuropsichiatria Infantile, Policlinico Gemelli, Università Cattolica, Roma. “I dati suggeriscono che il farmaco è in grado di preservare e potenzialmente accrescere l’indipendenza attraverso una migliore funzione motoria nelle persone con SMA di tipo 2 o SMA di tipo 3 non deambulanti”.

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Tag:, , Last modified: Luglio 6, 2020
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