In caso di una forma di anemia molto rara la cui cura appare difficile soprattutto quando idiopatica
Il bambino arriva davanti al pediatra presentando sintomi molto comuni e aspecifici: è pallido, stanco, ha febbre e difficoltà di concentrazione ed attenzione, poco appetito e calo di peso, gli sono inspiegabilmente comparsi lividi, gli sanguinano le gengive. La diagnosi non è certamente facile ed è raro che il primo pensiero si rivolga all’anemia aplastica (AA), una malattia rara che colpisce principalmente adolescenti e giovani adulti, in egual misura uomini e donne. L’80% delle forme di anemia aplastica sono di tipo acquisito da cause ignote e solo il 20% riguarda forme congenite. Solitamente non é possible alcun tipo di prevenzione per la forma acquisita che nel 70-80% dei casi viene definita idiopatica non essendo note le cause che la scatenano. Partiamo allora dalla patogenesi: alla base ci sarebbe l’incapacità del midollo osseo di produrre un numero sufficiente di cellule del sangue con una riduzione che oltre dei globuli rossi si estende anche ai globuli bianchi e alle piastrine. Diversi studi fanno ritenere che la distruzione immuno-mediata dei linfociti T delle cellule staminali ematopoietiche (HSC) sia coinvolta nella patogenesi dell’anemia aplastica. Rispetto alla cura si procede in base alla gravità, potendosi ricorrere a trasfusioni di sangue, a farmaci immunosoppressori, antibiotici e antivirali oppure a un trapianto di cellule del midollo osseo, che è però una procedura invasiva e dolorosa e richiede compatibilità con il donatore. Recenti ricerche hanno dimostrato che le cellule staminali mesenchimali MSC, una tipologia di cellule staminali contenute nel cordone ombelicale, sono in grado di modulare l’attività delle cellule immunitarie come le cellule T e di tutte le cellule del sangue ripristinando il normale microcircolo sanguigno. La pratica del trapianto di cellule staminali estratte dal cordone ombelicale è ancora in via di diffusione ma oggi è resa più accessibile grazie alla conservazione delle cellule staminali contenute nel sangue cordonale che permette, ove necessario, di avere un campione proprio e compatibile immediatamente disponibile. Come è noto, la raccolta e la conservazione di cellule staminali cordonali va decisa alla nascita, e viene effettuata attraverso un processo indolore. Le cellule staminali mesenchimali, grazie alla loro abbondanza e alla grande capacità di espansione, potrebbero rivelarsi un trattamento efficace in caso di Anemia Aplastica. I dati sono ancora preliminari ma le prospettive sono positive. “In uno studio condotto dal team di ricercatori cinesi del Dott Xiaofan Zhu presso l’Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital*, a un bambino con diagnosi AA da 4 anni sono state somministrate le cellule staminali raccolte da cordone ombelicale, dopo terapia immunosoppressiva con ciclofosfamide e ciclosporina – spiega la Dott.ssa Stefania Fumarola, responsabile scientifica di In Scientia Fides, una biobanca che attualmente conserva il sangue del cordone di 15.000 bambini – Il bambino oggi sta bene e non si è dovuto sottoporre a nessun’altra trasfusione”. Per valutare la sicurezza e corroborare questo approccio terapeutico è stato condotto, dallo stesso team di ricercatori, uno studio su un numero più ampio di pazienti di età compresa tra 1 mese e 18 anni di vita il quale sembrerebbe confermare i risultati attesi ma c’è la necessità che, attraverso la collaborazione fra pubblico – privato cresca il numero dei campioni a disposizione, in una rete nazionale unica disponibile per tutti – spiega Luana Piroli direttore generale e della raccolta di In Scientia Fides. Questa soluzione è già in vigore in Inghilterra e in Germania come ‘modello ibrido’ in grado di garantire un numero di campioni molto ampio, a disposizione di tutti, che aumenta così anche le probabilità di donatori compatibili”. (Simone Careddu)
